Geneditierung: DNA mit Pinzette
Foto:vchal/shutterstock.com

Gen-Editierung senkt Cholesterinwerte dauerhaft

Ein internationales Forschungsteam unter Leitung der Universität Zürich (UZH) konnte zeigen, dass hohe LDL-Cholesterinwerte, die zu den größten Risikofaktoren von Herz-, Kreislauferkrankungen zählen, mit einer neuartigen präzisen Methode der Gen-Editierung dauerhaft gesenkt werden können. Das Team schleuste eine einzelne Punktmutation in das Gen ein, welches das Enzym PCSK9 kodiert. Dieses Protein ist an der Aufnahme von Cholesterin aus dem Blut in die Zellen beteiligt.

Die verwendete Technologie der Gen-Editierung basiert auf sogenannten Basen-Editoren. Diese Proteine können im DNA-Molekül einen einzelnen „Buchstaben“ eines Gens auswechseln. Ein Adenin (A) wird so zum Beispiel zu einem Guanin (G).
Um das Werkzeug kontrolliert in die Leber zu platzieren, adaptierten die Forschenden die RNA-Technologie, die in COVID-19-Impfstoffen verwendet wird. Anstatt jedoch eine RNA, die für das Spike-Protein von SARS-CoV2 kodiert, in Lipid-Nanopartikel einzuhüllen, taten sie dies mit einer RNA, die für den Adenin-Basen-Editoren kodiert.
Die Verbindungen aus RNA und Lipid-Nanopartikeln wurden zwei Tierarten intravenös verabreicht, was zur Aufnahme und einer vorübergehenden Produktion des Basen-Editor-Werkzeugs in der Leber führte. Bei Mäusen konnten so bis zu zwei Drittel der PCSK9-Gene dauerhaft verändert werden, bei Makaken rund ein Drittel. In beiden Fällen führte dies zu einer deutlichen Senkung des LDL-Cholesterinspiegels.

Mit dieser präzisen und effizienten Methode eröffnen sich neue Therapieperspektiven für Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie, einer vererbten Form von hohen Cholesterinwerten. Da etwa 30 Prozent aller erblichen, krankmachenden Mutationen von einzelnen fehlgeleiteten Basen verursacht werden, könnten sich künftig auch Störungen des Aminosäuren-Haushalts oder des Harnstoffzyklus auf diesem Weg behandeln lassen.

Referenz:
Universität Zürich
In vivo adenine base editing of PCSK9 in macaques reduces LDL cholesterol levels, Nature Biotech 2021; https://www.nature.com/articles/s41587-021-00933-4

#geneditierung #cholesterin #basentausch #hypercholesterinaemie #mutation #enzym #rna #medizin #medimpressions

  • Autor

    Dr. Rosalia Rutter

    Medizinjournalistin

    Dr. Rosalia Rutter ist eine freie Medizinjournalistin mit einem Studium der Ernährungswissenschaften und Biochemie an der Universität Wien. Sie verfügt über langjährige Expertise im Verfassen medizinischer Inhalte.

Das könnte Sie auch interessieren
schwangere Frau

Fruchtbarkeit steigern: Die besten Tipps um schwanger zu werden

Manchmal klappt es mit dem schwanger werden nicht so schnell, wie man es sich wünscht. In diesem Artikel erklären wir, was die Fruchtbarkeit von Frauen und Männern beeinflusst, wie man fruchtbare Tage erkennt und welche Möglichkeiten es gibt, den Kinderwunsch zu unterstützen.

Frau legt vor Schmerzen Hände auf ihren Bauch - Endometriose

Endometriose - Symptome, Diagnose und Behandlung

Endometriose ist weit verbreitet und zählt neben Myomen zu den häufigsten gutartigen gynäkologischen Erkrankungen bei Frauen im gebärfähigen Alter.

Frau hält eine Nachbildung einer Gebärmutter in den Händen

Gelbkörperschwäche: Ursachen, Symptome und Behandlung eines Progesteronmangels

Eine Gelbkörperschwäche entsteht, wenn die Eierstöcke zu wenig Progesteron produzieren. Am häufigsten tritt sie in den Wechseljahren auf, kann aber auch jüngere Frauen betreffen. Ein Progesteronmangel kann Zyklusstörungen verursachen und eine mögliche Schwangerschaft erschweren. Doch wie erkennt man eine Gelbkörperschwäche?

Progesteron

Progesteron: Wirkung, Mangel und Bedeutung für den Körper

Progesteron ist ein wichtiges Sexualhormon, das den Menstruationszyklus, die Schwangerschaft sowie Stoffwechselprozesse reguliert.